深圳市医疗保障局关于市六届人大八次会议第20200325号建议的答复函
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于2022年04月16日发表
朱闻博等代表：
你们提出的《关于尽快完善我市罕见病医疗保障机制的建议》收悉。经研究，结合我市医疗保障工作情况，并综合市卫生健康委、民政局、财政局相关意见，答复如下：
一、办理过程
我局高度重视此项建议的办理工作，立即梳理相关政策并进行认真研究，了解其他省市罕见病医疗保障政策，并且详细了解佛山市针对罕见病患者医疗救助方面的有效做法。我局工作人员与朱闻博代表进行了电话沟通，介绍我市医疗保障制度对罕见病参保患者的待遇保障情况，同时对代表们提出的关于将庞贝氏症等罕见病纳入特殊保障范围、参考《佛山市医疗救助办法》经验，采取临时手段对罕见病患者家庭进行救助等进行了探讨。在沟通之后，形成书面反馈意见。
二、办理情况
（一）基本医疗保险制度建立以来，医疗保障部门始终十分重视罕见病医疗保障和救助工作。自2000年以来，国家先后发布了5版医保药品目录。2017年医保部门在医保目录调整时还探索了谈判准入的方式，将治疗多发性硬化症的重组人干扰素β-1b、治疗血友病的重组人凝血因子VIIa纳入医保目录，并大幅降低了价格。2019年，国家医保局启动了国家医保目录调整工作并于公布了常规准入部分的药品名单，目录中包括了原医保目录中收载的血友病、特发性肺纤维化、肌萎缩侧索硬化症等罕见病用药，还新增了原发性肉碱缺乏症、早发性帕金森等罕见病的治疗用药。
在中国上市的庞贝病治疗药物为“注射用阿糖苷酶α”（美国健赞公司生产，商品名：美而赞）。目前，注射用阿糖苷酶α尚未纳入国家及我省医疗保险药品目录范围。根据国家医保局、人力资源社会保障部关于印发《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录》的通知（医保发〔2019〕46号）规定，各地应严格执行《药品目录》，不得自行制定目录或用变通的方法增加目录内药品，也不得自行调整目录内药品的限定支付范围。我市社会医疗保险办法已明确规定，本市基本医疗保险药品目录按照国家及广东省公布的目录执行。
（二）在待遇水平方面，我市已建立并逐步完善包括基本医疗保险、地方补充医疗保险、重特大疾病补充医疗保险、医疗救助的多层次、多形式的医疗保障制度。2019年全市基本医疗保险参保人数超过1500万，重疾险参保人达到750万人，基本实现全民医保。2019年底我市参保人住院医保目录范围内费用平均记账比例约91%，含医保目录外费用记账比例约83%，医保最高支付限额160万元，处于国内大中城市前列。我市自2015年出台重特大疾病补充医疗保险，率先将肺动脉高压治疗用药波生坦片纳入我市重特大疾病补充医疗保险药品目录，使得肺动脉高压患者的用药负担得到很好的缓解。我市罕见病患者如参加我市重疾险，其住院时发生的医疗费用，属于社会医疗保险目录范围内，且本人自付部分超过1万元的，超出部分可报销70%；如患重特大疾病使用我市重疾药品目录内药品发生的费用，可报销70%，年度支付限额为15万元。在医疗救助方面，通过资助包括罕见病患者在内的困难群众参加基本医疗保险，并对其参保后个人及家庭难以承担的政策范围内医疗费用给予补助，进一步降低其医疗负担。按规定，我市医疗救助对象发生的医疗费用在基本医疗保险基金、地方补充医疗保险基金、重特大疾病补充医疗保险按规定支付后，本人自付的合规医疗保险由医疗救助资金按规定给予救助，其中特困人员和非集中供养的孤儿救助比例为100%，最低生活保障对象、低收入家庭成员救助比例为80%；救助资金年度封顶线为15万元。总的来说，现行制度已将部分罕见病药品纳入了基本医疗保险药品目录，减轻了罕见病患者用药负担，并为罕见病患者提供了医疗救助方面的解决渠道。
（三）其他省市的政策情况。为扎实做好罕见病医疗保障政策研究工作，我局对湖南、山西、山东、内蒙、江苏等地罕见病政策进行了梳理，了解到各地主要是通过将部分罕见病药品纳入门诊特药或门诊大病进行报销，减轻罕见病患者的负担；也有如浙江设立罕见病专项救助纳入医疗救助统一实施等等。总体而言，主要是省级层面实施出台统一的指导意见，使得罕见病保障机制更为完善、全面，并有助于防止未来出现城乡之间、区域之间的罕见病保障水平差距问题。
三、下一步打算
2020年2月25日，***、***颁布《关于深化医疗保障制度改革的意见》（中发〔2020〕5号），提出“探索罕见病用药保障机制”，各地将加快罕见病用药保障政策研究工作。关于“将庞贝氏症等罕见病纳入特殊保障范围、参考佛山市经验，采取临时手段对罕见病患者家庭进行救助”建议很有意义，将对解决罕见病医疗保障问题起到推动作用。我局及时将相关情况向省医保局反映，省医保局表示我省将出台统一的罕见病用药保障机制。同时，《广东省医疗保障局2020年重点工作》中提出研究对罕见病家庭开展医疗救助工作，提供维持罕见病患者基本生存的救助水平。今年我局启动医疗救助修订调研工作，届时将按照国家、省医保局的政策精神和统一部署，在修订我市医疗救助政策过程中充分考虑我市罕见病群体的医疗保障诉求，探索为罕见病参保患者提供更好的医疗保障。
感谢各位代表对我市医疗保障工作的关注和支持。欢迎继续对我们的工作提出宝贵意见和建议。
专此函复。
深圳市医疗保障局
2020年6月2日
