由上海药企牵头成立的药联体让救命的短缺药不再短缺

  四年前，因为一种名为“青霉胺片”的小品种药断货，曾一度引发全国“肝豆病”患者的担忧。

  “肝豆病”即肝豆状核变性，国际上称“威尔逊氏症”，在国内一般被称为“铜娃娃”，由于相关基因变异使铜元素排出身体的机能出现障碍，需要按时服用药物“青霉胺片”辅助排铜，一旦失去药物治疗，会出现肢体变形、不能说话和行动等症状。如今，这一救命的短缺药的保供已基本无虞。位于浦东新区新金桥路905号的上药信谊药厂内，一条专门的生产线时刻保证着全国“铜娃娃”们的用药。

  这得益于一个特殊的组织——“药联体”。

  成员单位涵盖完整产业链

  “当时青霉胺片断供，主要是由于上游的原料药缺乏，我们下游的药企也没办法。”上海医药集团副总裁、上药信谊董事长顾浩亮回忆起当初的无奈。其实，那几年，不仅仅是青霉胺片，还有类似心脏外科手术中必需的“硫酸鱼精蛋白注射液”等也曾屡屡断货，患者在网上求助的情况时有发生，而这引起了国家工信部等部门的高度重视。在药企们看来，要想解决小品种药（短缺药）的供应问题，核心是要解决原料药和其他原材料的配套供应问题，一个环节都不能断。

  2018年，由工信部倡导的国家小品种药（短缺药）供应保障联合体（简称“药联体”）应时而生。药联体由上药信谊联动浙江海正、常州亚邦、湖州展望药业等共24家企业单位发起，如今成员单位已增至26家。翻看成员单位可以发现，其中既有制剂、研发，也有贸易、原料、辅料、包材等企业，涵盖了一条完整的药品产业链。

  当时的成立大会上，所有成员单位达成共识，构建长期、稳定的药品供应保障体系，促进原料制剂产业链一体化。“正是有了药联体，才有了今天青霉胺片的稳定供应。”顾浩亮说，当时上药信谊找到成员单位江西东风制药有限公司，双方签订了十年协议，由江西东风投资1000万元新建原料药独立车间，最终彻底解决了这一药物的原料短缺问题。

  也是在2018年，针对小品种药市场用量小、企业生产动力不足的实际，工信部、国家卫健委等四部门联合印发通知，共同组织开展小品种药集中生产基地建设。2019年1月，第一批小品种药（短缺药）集中生产基地单位名单正式发布，上海医药成为三家单位之一。随后，上药重金投入2亿元，进行短缺药保障生产基地建设，如今保供品种已达32个。

  迈向常态化系统化

  不以量小而不为，不以利小而不为。短缺药品供应保障是重大民生问题，也是药品生产企业履行社会责任的体现。随着2019年底第二批名单发布，目前我国已有6个小品种药集中生产基地。这是实现短缺药供应未雨绸缪最直接、准确、有效的方式，保障短缺药品供应从“救火式”迈向常态化、系统化。“上海医药一定会竭尽所能，保障短缺药的供应，确保药品的质量安全，让更多的老百姓吃上放心药、低价药。”顾浩亮说。

  事实上，小品种药既没有庞大的市场，又经常缺乏金贵的身价，这确实使得药企缺乏生产与研发的动力。

  不过创新总得有人来做，要改变这种小品种药没得选的局面，药企必须主动加速研发更多创新药，才能给患者带来更丰富的选择。去年，上海医药特别将罕见病药物研发作为企业独立的板块运营。目前，上海医药是国内拥有罕见病药品批文最多的企业，现有产品中被用于治疗罕见病的共有17个品种，涉及18个适应症。

  未来，上海医药还将进一步发挥药联体平台作用，通过平台加强与政府间的沟通，最终促成市场化的保供机制；同时，积极发挥基地的保供价值与作用，通过丰富基地保供产品范围，形成集中生产的成本优势，并通过探索短缺药、罕见病用药国家医保和商保政策的结合机制，降低患者用药成本。