中国原创治疗阿尔茨海默病新药获准上市年内投放市场

       国家药品监督管理局正式批准国家1类新药“九期一”上市。3日，中科院、上海市政府举行新闻发布会，上海市委常委、副市长吴清，中国科学院党组成员、秘书长邓麦村，中国科学院上海药物所学术所长、“九期一”主要发明人耿美玉研究员介绍了这款新药研发上市的相关情况。

       这款中国原创、国际首个靶向脑-肠轴的阿尔茨海默病治疗新药——“九期一”（甘露特钠，代号：GV-971），通过优先审评审批程序，在中国大陆的上市为全球首次上市，填补了这一领域17年无新药上市的空白，将为广大阿尔茨海默病患者提供新的治疗方案。

       吴清在发布会上表示，GV-971的研发成功与获准上市是上海科技创新中心建设的重要标志性成果。上海将以GV-971研发成功与获准上市为重要契机，吸收和借鉴宝贵经验，积极推进上海生物医药科技创新和产业发展，全力加快建设具有全球影响力的科技创新中心。

       用于治疗轻至中度患者

       自发现阿尔茨海默病100多年来，全球用于临床治疗的药物只有5款。全球各大制药公司在过去的20多年里，相继投入数千亿美元研发新的阿尔茨海默病治疗药物，320余个进入临床研究的药物已宣告失败。

       “九期一”是由耿美玉领导研究团队，坚持22年，在中国海洋大学、中国科学院上海药物研究所与上海绿谷制药有限公司接续努力研发成功的原创新药。11月2日，国家药品监督管理局批准了“九期一”的上市申请。“用于轻度至中度阿尔茨海默病，改善患者认知功能”。

       耿美玉介绍，临床前作用机制表明，“九期一”通过重塑肠道菌群平衡，抑制肠道菌群特定代谢产物的异常增多，减少外周及中枢炎症，降低β淀粉样蛋白沉积和Tau蛋白过度磷酸化，从而改善认知功能障碍。靶向脑-肠轴的这一作用机制，为深度理解“九期一”临床疗效提供了重要科学依据。

       据悉，共有1199例受试者参加了“九期一”的1、2、3期临床试验研究。其中3期临床试验由上海交通大学医学院附属精神卫生中心和北京协和医院牵头组织的全国34家三级甲等医院开展，共完成了818例受试者的服药观察。为期36周的3期临床研究结果表明，“九期一”可明显改善轻、中度阿尔茨海默病患者认知功能障碍，与安慰剂组相比，主要疗效指标认知功能改善显著。

       期望早日惠及全球患者

       据介绍，上海绿谷制药有限公司已做好生产、销售的各项准备，“九期一”药品年内投放市场。同时，绿谷将启动“九期一”上市后研究和真实世界研究，并正在积极推进国际多中心临床研究项目，期望早日惠及全球患者。

       “在上海市政府支持下，浦东张江已新增40亩地用于新工厂建设，预计年内动工，并按照美国GMP标准实施，如果三年内完工，届时可满足每年200万患者的需求，并且可以将药物出口到全球。”绿谷制药有限公司董事长吕松涛表示。

       吴清在会上表示，将充分发挥“张江药谷”的集聚效应，以突破药物科学重大问题为目标，大力发展原创新药研发关键核心技术，建设一批以张江药物实验室为代表的新型平台研发组织，着力构筑技术先进、运行高效、人才集聚的原创新药研发关键资源平台、设施和技术体系，抓好重点承载区建设，力争产出更多具有世界影响力的中国原创新药。