南方都市报｜云舟生物科技应用基因递送促遗传疾病治疗

　　科研人员正在标定移取样品。

　　广州黄埔区，云舟生物科技(广州)股份有限公司(简称“云舟生物”)实验室里，一辆装满试剂、样品等物料的小推车从4摄氏度冷库被推出来，穿着白大褂的科研人员们拿着移液***前来移取试剂，一旁的台式离心机高速运转着，整个实验室正在忙碌中。

　　2月18日，由中央网信办指导，广东省委网信办和人民网主办的“未来已来——高质量发展看广东”网络主题宣传活动走进广州黄埔区，体验广东科研实力。

　　　将遗传物质递送到细胞里面

　　从黄埔区、广州开发区起家，云舟生物创建于2014年，提供包括基因递送方案的设计研发与优化、临床用载体的制备等全产业链服务。经历8年多的发展，在国外市场近三年订单增速高达75%。

　　基因递送概念简单，但实际操作应用复杂。“基因递送像一辆‘货拉拉’，就是将遗传物质(DNA或RNA)递送到细胞里面。”云舟生物创始人、首席科学家蓝田介绍说，“但‘货拉拉’进到细胞里面时有细胞膜的屏障，我们要做的，就是通过物理、化学或者生物等方法，解决这个难题。”

　　在科研和生物医药上应用最广泛的是生物方法，比如在实际临床中，其中一种方法是把病人身体里的免疫细胞取出，然后通过基因递送的方法改造其基因特性，赋予它能够攻击***细胞的能力，再把它送回到身体里。

　　“不管是生物的、化学的还是物理的，可以说基因递送在过去几十年里是生命科学研究的‘柴米油盐’。”蓝田说，这个应用是非常广泛的，甚至以后能应用到治疗很多的常见病，比如糖尿病、老年痴呆、渐冻症、老年黄斑甚至脑创伤的外伤。

　　　“乐高式”构建能“傻瓜式”定制

　　不过，临床上的需求不同，载体也是不同的，“每一个客户需要的‘货拉拉’都不一样。”蓝田说。据悉，传统的载体生产模式是工业化、标准化的，而他们则是把多样化的载体模块化，“你可以理解成不同的房子长得不一样，可以用有限种类的乐高积木块不同地排列组合，拼出无限多的房子。”

　　“乐高式”的构建方法，能够“傻瓜式”线上下单定制。据介绍，该公司的智慧基因载体设计与交易平台，应用了模块化和一系列生物信息的算法，其数据库里的“乐高模块”会根据设计进行拼接，从而得到全长几千到几十万不等的DNA序列。“乐高式”的模块化商业模式解决个性化定制载体难题，“很多实验室的科研人员可能都需要花几个月的时间才能做出来，我们几天就能完成。”

　　目前，云舟生物有1000多个病毒和非病毒载体骨架、超过40万个现成载体元件库。

　　云舟生物是广东省“专精特新”企业。蓝田说，“希望我们的科研成果能给百姓问诊求医带去实实在在的便利，通过基因递送技术加快基因药物的研发，加快特定靶向药物的临床，让更多的人可以用更低的价格接受基因遗传疾病等疑难病症的治疗。”

　　采写:南都记者　李芷琪　董晓妍　摄影:南都记者　徐杰

　　（南方都市报   2023.2.20）